بريان ماديو وخطيبته مارسي هامفري
أجرى أطباء في ولاية كاليفورنيا الأمريكية أول تجربة على مستوى العالم تهدف إلى إجراء
تعديل جيني لخلايا داخل جسم مريض مباشرة.
وخضع بريان ماديو، البالغ من العمر 44 عاما من ولاية أريزونا، لعلاج تجريبي في مسعى لتصحيح تشوه في
الحمض النووي تسبب في إصابته بمتلازمة هنتر، التي تحدث نتيجة اضطراب جيني ناتج عن خلل في إنزيمات الجسم.
وقال ماديو إنه يشارك في التجربة نظرا لما يعانيه "من ألم كل ثانية كل اليوم".
ومن المبكر للغاية معرفة فعالية تعديل الجينات في حالة ماديو.
وتعد الإصابة بمتلازمة هنتر نادرة جدا، إذ يولد المريض بدون أوامر جينية للإنزيم على نحو يؤدي إلى تكسير جزئيات السكر الطويلة التي تعرف باسم "عديدات السكاريد المخاطية".
وبدلا من ذلك تتراكم في الجسم وتتلف المخ وأعضاء أخرى، وقد تفضي حالات الإصابة الشديدة إلى الوفاة.
وقال ماديو :"كنت أعتقد أنني لن أعيش حتى أبلغ أوائل العشرينيات من عمري".
وخضع ماديو لعلاج تجريبي لإعادة صياغة الحمض النووي وتحميله بالأوامر لتكوين إنزيم.
ال ماديو إنه يشارك في التجربة نظرا لما يعانيه "من ألم كل ثانية كل اليوم"
وحقن الأطباء العلاج في مجرى دم المريض يوم الأثنين في مستشفى أطفال بينيوف في ولاية أوكلاند.
ويحتوي العلاج على مقصين جزيئيين يطلق عليهما "نيوكلييز إصبع الزنك"، وهي إنزيمات تقييد صناعية، تقطع الحمض النووي إلى جزئين بمنتهى الدقة.
ويمهد ذلك سبيلا يفضي إلى تكوين قطعة حمض نووي جديدة، تحتوي على أوامر مرغوب فيها، توضع في الشفرة الجينية للمريض.
وقال تشيستر وايتلي، أحد الأطباء المشاركين في التجربة، لبي بي سي :"إذا سارت الأمور كما سارت خلال التجارب التي خضعت لها الفئران، فسوف تكون النتيجة عظيمة".
وأضاف :"أنا متفائل للغاية، لدينا طريقة آمنة وفعالة لتوفير علاج جيني".
وقال إنه يأمل في الأجل الطويل أن يجري تعديلات جينية بعد وقت قصير من ولادة المريض، لأن
"الطفل الذي لا يخضع للعلاج يقفد 20 نقطة من معدل ذكائه سنويا".
وكانت تجارب سابقة لتعديل الجينات قد أجريت على مرضى، غير أن الخلايا كانت تستخرج من الجسم
وتخضع للتعديل والفحص لرصد الأخطاء ثم إعادتها مرة أخرى.
بيد أن هذا المنهج يعد مستحيلا بالنسبة لأعضاء كالكبد أو القلب أو المخ.
وهو ما دفع الأطباء إلى إجراء تعديل للجينات داخل جسم المريض.
وترصد التجربة سلامة إجراء التعديل الجيني، وسوف يتطلب الأمر إجراء مزيد من البحوث للوقوف على فعالية العلاج.
ولم يرصد الأطباء حتى الآن أعراضا جانبية في حالة ماديو، وإذا استمر كل شئ على مايرام، حينئذ سيخضع تسعة مرضى لعلاج تجريبي كجزء من الدراسة.
وقالت ساندي مكراي، من مؤسسة "سانغامو" لصناعة العقاقير الطبية :"للمرة الأولى يتلقى المريض علاجا يهدف على تعديل الحمض النووي للخلايا مباشرة داخل جسم المريض".
وأضافت :"نحن في بداية حدود جديدة لطب الجينوم".
وقال ماديو إنه مستعد لتعديل الحمض النووي الخاص به "إذا كان ذلك يمد العمر ويساعد العلماء في التوصل إلى علاجات للبشرية".
رد مع اقتباس
