هنا

[بٰـہٰٖغٰـہٰٖدآديٰـہٰٖة]

FDA توافق على عقار للأطفال المصابين بالورم العصبى الليفى
fda
وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية "FDA" اليوم على Koselugo) الذى يحتوى على المادة الفعالة (selumetinib)، لعلاج الأطفال، الذين يبلغون من العمر عامين أو أكثر ، مع الورم العصبي الليفي من النوع 1 (NF1) ، وهو اضطراب وراثي في ​​الجهاز العصبي يتسبب في نمو الأورام على الأعصاب.

ويعتبر "Koselugo" أول دواء تمت الموافقة عليه من قِبل إدارة الأغذية والأدوية FDA لعلاج هذا المرض النادر المنهك والتدريجي والذي يشوه في كثير من الأحيان والذي يبدأ عادة في وقت مبكر من الحياة.
وقال ريتشارد بازدور، مدير مركز التميز للأورام التابع لإدارة الأغذية والأدوية (FDA) والمدير بالنيابة لمكتب أمراض الأورام في مركز تقييم الأدوية والأبحاث: "لقد تعطلت الحياة اليومية لكل شخص خلال وباء COVID-19 ، وفي هذا الوقت الحرج نريد أن يعرف المرضى أن إدارة الغذاء والدواء تظل ملتزمة بجعل المرضى الذين يعانون من الأورام النادرة والأمراض التي تهدد الحياة ، واحتياجاتهم الفريدة ، أولوية قصوى، وإننا نواصل الإسراع في تطوير المنتجات لهؤلاء المرضى".
وتم اعتماد Koselugo خصيصًا للمرضى الذين يعانون من الأورام الليفية العصبية الضفيرة (PN) المصحوبة بأعراض ، وهي أورام تنطوي على الأغماد العصبية (الطلاء حول الألياف العصبية) ويمكن أن تنمو في أي مكان في الجسم ، بما في ذلك الوجه والأطراف والمناطق حول العمود الفقري والعميق في الجسم حيث قد تؤثر على الأعضاء.
ويعتبر "Koselugo" هو مثبط للكيناز ، مما يعني أنه يعمل عن طريق منع إنزيم رئيسي ، مما يؤدي إلى المساعدة في منع نمو خلايا الورم.
الورم العصبي الليفي من النوع 1 "NF1" هو حالة نادرة وتقدمية ناتجة عن طفرة أو عيب في جين معين، وعادة ما يتم تشخيص NF1 في مرحلة الطفولة المبكرة ويظهر في ما يقدر بنحو 1 من كل 3000 طفل.
ومن أهم الآثار الجانبية الشائعة للمرضى الذين يتناولون Koselugo هي القيء والطفح الجلدي وآلام البطن والإسهال والغثيان وجفاف الجلد والإرهاق وآلام العضلات والعظام.